Expertise - Genfit

Maladies du foie

Chez GENFIT, nous sommes fiers de notre expertise dans le domaine des maladies du foie. Nous nous sommes imposés comme leader dans la compréhension et le développement de solutions thérapeutiques et diagnostiques pour des maladies rares et graves du foie, avec un intérêt particulier pour les maladies présentant des besoins médicaux largement insatisfaits.

Avant de nous positionner dans l’ACLF (Acute-on-Chronic Liver Failure) où il y a une urgence élevée pour les patients, cliniciens, le réglementaire et les payeurs, notre équipe scientifique s’est consacrée à l’exploration des complexités des voies de signalisation des récepteurs nucléaires et de leur implication dans les maladies du foie, nous avons réussi à développer élafibranor (un double agoniste PPAR α et δ), du stade de développement précoce jusqu’au succès de la Phase 3 et sa pré-commercialisation dans la Cholangite Biliaire Primitive (PBC)

En mettant à profit nos connaissances approfondies et notre expérience, nous nous efforçons d’améliorer la vie des patients atteints de maladies du foie dans le monde entier

Recherche

Notre expertise en recherche s’appuie sur une équipe de spécialistes, aux compétences et parcours divers et complémentaires, qui cherche sans cesse à repousser les limites de la recherche scientifique en utilisant des technologies de pointe, telles que des modèles organoïdes et sphéroïdes du foie humain. Les activités de recherche s’étendent de la compréhension des mécanismes moléculaires d’une maladie à la création d’un réseau d’experts, en passant par l’identification et la modulation de cibles.

Nos plates-formes de recherche peuvent soutenir l’ensemble du cycle de vie du développement non-clinique et pré-clinique, y compris des modèles pathologiques in-vitro et in-vivo. Les capacités de nos laboratoires comprennent les domaines de pharmacologie, biologie moléculaire et cellulaire, criblage de candidats-médicaments, chimie médicinale et analytique, biochimie, analyses omiques et science des données.
Notre biobanque interne nous permet d’avoir un contrôle et une précision inégalés dans la manipulation et la préservation d’échantillons biologiques, ce qui est crucial pour nos recherches. Nous garantissons un respect des normes les plus élevées en matière de qualité, d’intégrité et d’accessibilité des échantillons.

Notre approche est axée sur les données et les faits, et nous utilisons des techniques de pointe afin d’accélérer le processus de découverte de médicaments et de développer des candidats-médicaments révolutionnaires. Notre engagement envers l’excellence alimente notre objectif de créer des thérapies innovantes répondant aux besoins médicaux insatisfaits, d’améliorer les résultats pour les patients et d’avoir un impact considérable sur le secteur de santé à l’échelle mondiale.

Développement clinique

Nous disposons d’une expertise approfondie dans la création, la réalisation et la gestion d’essais cliniques acquise grâce à de nombreuses années d’expérience dans l’industrie de la biotechnologie/pharmaceutique. Nos protocoles d’essais cliniques sont développés avec la collaboration et l’implication constantes de nos KOLs, ainsi que les KOL Advisory Boards. Nous prenons le plus grand soin à inclure la voix des patients dans la conception de nos essais grâce à une collaboration étroite et des partenariats avec les groupes de défense de patients.

Notre succès dans la réalisation des essais cliniques repose sur un solide réseau mondial de partenaires de recherche clinique réputés, notamment des centres médicaux universitaires, des hôpitaux, des cliniques spécialisées et des sociétés de recherche contractuelle. Ces collaborations étroites nous permettent de garantir la plus haute qualité dans la conduite de nos études, tout en respectant des normes réglementaires rigoureuses et des lignes directrices éthiques.

Notre équipe élargie de chercheurs cliniques et de coordinateurs mène des essais multicentriques à l’échelle mondiale, avec des populations de patients diverses, fournissant de précieuses informations sur l’efficacité et la sécurité des traitements et la réponse au traitement parmi plusieurs démographies de patients. Ainsi, nous sommes capables de générer des données solides et complètes qui renforcent nos soumissions règlementaires.

Science des données

Depuis sa création, GENFIT a d’intégré de manière transparente les données et les technologies de l’information dans les activités scientifiques de R&D. Notre expertise en science des données, combinée à une connaissance approfondie des processus de découverte et de développement de candidats-médicaments, nous permet d’accélérer la recherche et de rationaliser les essais cliniques, réduisant ainsi le temps et le coût de mise à disposition de nouveaux médicaments pour les patients.

Nous utilisons des outils de gestion de données de pointe (graphes et plateformes Lakehouse) pour organiser efficacement et extraire des informations précieuses de nos vastes et complexes référentiels de données ainsi que des méthodes d’analyse bioinformatique pour explorer et interpréter les données OMICs internes et publiques (microarray, RNAseq, etc.), en identifiant les cibles des petites molécules et déchiffrant leur mécanisme d’action.

En étroite collaboration avec nos scientifiques, nous utilisons des techniques d’apprentissage automatique pour une exploration et une modélisation approfondies des données (Machine Learning). Cela permet de comprendre les facteurs qui influent sur la progression de la maladie et d’identifier des biomarqueurs pour le diagnostic ou le pronostic des patients. Nous exploitons l’intelligence artificielle (outils de traitement d’images et grands modèles de langage) pour créer des outils innovants qui accélèrent le travail quotidien et la prise de décision. De plus, nous faisons progresser activement notre stratégie de transformation numérique pour les opérations de laboratoire par la mise en œuvre et la personnalisation d’un cahier de laboratoire électronique et l’adhésion à la méthodologie FAIR¹.

Nos équipes sont impliqués dès la conception de l’étude jusqu’aux analyses biostatistiques afin d’orienter la R&D de différents projets, des études précliniques aux études cliniques.

Affaires réglementaires

Nous avons une expertise solide en affaires réglementaires, qui garantie la conformité de la réglementation internationale et facilite le respect des délais prescrits pour la réglementation et l’approbation des produits. Notre expertise englobe les échanges avec les autorités de santé (FDA/EMA) pour des demandes d’évaluation de nouveaux médicaments (IND), les désignations de thérapie innovante (Breakthrough Therapy), voie rapide(Fast Track), médicament Orphelin(Orphan Drug)…

En collaborant étroitement avec les autorités réglementaires du monde entier, nous naviguons à travers le parcours complexe du développement et de l’enregistrement d’un médicament avec une attention particulière aux détails et un engagement envers la conformité réglementaire. Nous espérons amener rapidement nos thérapies à la commercialisation selon les normes les plus élevées en matière de sécurité et d’efficacité. Notre équipe dédiée surveille, interprète et suit l’évolution continue des directives réglementaires.

Accès au marché

Notre objectif est de mener nos candidats cliniques jusqu’à la commercialisation, ce qui signifie aller au-delà du développement clinique et réglementaire pour inclure l’analyse du marché et la compréhension de la dynamique critique qui caractérise les opportunités commerciales, du parcours du patient à l’approche des payeurs à l’intention des médecins de prescrire le médicament.
Nos études de marché et efforts de pré-commercialisation sont stratégiquement conçus pour garantir la conformité de nos thérapies aux exigences réglementaires, qu’elles soient positionnées efficacement sur le marché et qu’elles atteignent la population de patients concernée, que nous commercialisons seul ou avec un partenaire commercial.

Notre approche globale couvre des études de marché quantitatives et qualitatives, avec des parties prenantes clés (participation du patient) et des prévisions (sensibilisation à la maladie). Grâce aux évaluations approfondies du marché, nous disposons d’informations précieuses sur les besoins des patients, cliniciens et payeurs, les écarts de traitement et les nouvelles tendances, ce qui nous permettent de développer des stratégies spécifiques qui correspondent aux attentes des professionnels de santé et des patients. La planification et l’exécution nous permettent de communiquer la valeur et les bienfaits de nos candidats-médicaments de manière efficace, afin d’optimiser leur potentiel et saisir une partie importante des opportunités commerciales que nous visons.

¹_{FAIR : Findable, Accessible, Interoperable, Reusable (Facile à trouver, Accessible, Interopérable, Réutilisable)}